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Le succès de la thérapie génique de la vision pourrait stimuler sa disponibilité

Le succès de la thérapie génique d’une jeune femme de 15 ans a frayé la voie à des meilleurs soins de la vue en Amérique du Nord. Ce traitement visant à renverser la cécité graduelle d’une maladie génétique rare affectant la rétine a désormais un avenir dans les cliniques et les hôpitaux américains et, espérons-le, bientôt partout dans le monde.

 

Molly Troxel de l’Iowa est née avec l’amaurose congénitale de Leber, un gène défectueux qui cause des dommages aux tissus à l’arrière de l’œil responsables de détecter la lumière et les couleurs. Une déficience visuelle sérieuse commence à se manifester dès l’enfance jusqu’à progresser vers une cécité totale ou presque.

 

Lors d’une intervention chirurgicale aux deux yeux, Molly Troxel a reçu une injection contenant un virus qui était chargé de copies correctes de son gène défectueux dans le cadre d’un essai clinique de cette nouvelle thérapie génique. Aujourd’hui, quelques années après les premières interventions, elle voit suffisamment bien pour pouvoir envisager de conduire une voiture.

 

À la fin de l’an dernier, la Food and Drug Administration américaine a donné son aval à la thérapie qu’a reçue Troxel, baptisée Luxturna. Ce traitement est la première thérapie génique aux États-Unis visant une maladie héréditaire et la première grâce à laquelle le gène de remplacement est administré directement au patient.

 

Luxturna agit en livrant une copie normale du gène RPE65 directement dans les cellules rétiniennes. Ces cellules produiront ensuite la protéine normale qui convertit la lumière en signaux électriques dans la rétine afin de restaurer la vue du patient. Luxturna utilise un virus adénoassocié naturel qui a été modifié à l’aide de techniques de l’ADN recombinant comme vecteur de transmission du gène RPE65 normal vers les cellules rétiniennes afin de restaurer la vision.

 

Au cours des prochaines années, la FDA publiera des directives spécifiques à certaines maladies concernant le développement de produits de thérapie génique afin d’établir des paramètres modernes et efficients. Cela permettra de guider d’autres pays, incluant le Canada, qui souhaitent explorer l’utilisation des thérapies géniques. À l’heure actuelle, la Foundation Fighting Blindness est en contact avec Santé Canada et les autorités provinciales compétentes afin d’assurer que des traitements innovants comme Luxturna seront offerts aux Canadiens.

 

Pour plus d’information sur les autres technologies de lutte contre la cécité, lisez cet article.